Lumelääke

Far­ma­ko­lo­gia on lää­ke­ai­nei­den val­mis­tus­ta, käyt­töä, vai­hei­ta eli­mis­tös­sä ja vai­ku­tuk­sia tut­ki­va lää­ke­tie­teen ala. Tok­si­ko­lo­gia puo­les­taan tut­kii myrk­ky­jä ja nii­den vai­ku­tuk­sia sekä nii­den ai­heut­ta­mien sai­rauk­sien hoi­toa. Mo­lem­mat tie­teet käyt­tä­vät hy­väk­seen ke­mi­aa, bio­ke­mi­aa, mo­le­kyy­li­bi­o­lo­gi­aa, epidemiologiaa ja ti­las­to­tie­det­tä.

Lää­ke­ke­hit­te­ly on erit­täin jär­jes­täy­ty­nyt­tä, tar­koin sää­del­tyä ja val­vot­tua tut­ki­mus­työ­tä. Lääk­keen vai­ku­tus­pro­fii­lin tut­ki­mi­nen on tär­ke­ää, kos­ka useim­mil­la ai­neil­la on toi­vo­tun vai­ku­tuk­sen li­säk­si myös mui­ta vai­ku­tuk­sia, jot­ka saat­ta­vat koh­dis­tua ai­van toi­seen eli­meen tai toi­min­toon kuin mi­hin lää­ke­ai­net­ta ke­hi­tet­tä­es­sä on py­rit­ty.

Ei rii­tä, että lääk­keen tai esi­mer­kik­si lap­sil­le an­net­ta­van ro­kot­teen te­hoon us­ko­taan, sii­tä pi­tää saa­da var­muus. En­nen kuin uu­det lääk­keet pääs­te­tään ap­teek­kei­hin, sitä edel­tää laa­ja ti­las­to­ma­te­ma­tiik­kaan poh­jau­tu­va kent­tä­tut­ki­mus. Käyt­töön lo­pul­ta hy­väk­syt­ty lää­ke­aine on se­kin vas­ta uran­sa alus­sa, kos­ka mo­net har­vi­nai­set ja va­ka­vat sivu­vai­ku­tuk­set pal­jas­tu­vat vas­ta laa­jem­mas­sa käy­tös­sä.

En­nen kuin lää­ket­tä voi­daan an­taa ih­mi­sil­le, on ta­ka­na val­ta­va mää­rä la­bo­ra­to­ri­o­ko­kei­ta. Nämä ei­vät kui­ten­kaan yk­si­nään rii­tä to­dis­ta­maan, että lääk­keen edut ovat sen hait­to­ja suu­rem­mat. Sa­tun­nais­tet­tua, val­vot­tua klii­nis­tä kent­tä­tut­ki­mus­ta pi­de­tään tär­keim­pä­nä ja par­haim­pa­na lää­ke­ai­neen te­hon osoit­ta­ja­na.

Sil­lä py­ri­tään löy­tä­mään vas­taus sii­hen, te­ho­aa­ko lää­ke­aine oi­ke­as­ti. Koe pe­rus­tuu ver­tai­lul­le. Koe­hen­ki­löt ja­e­taan kah­teen eri ryh­mään: nii­hin, joil­le lää­ket­tä an­ne­taan ja nii­hin, jot­ka lää­ket­tä ei­vät saa. Ryh­mää, joka ai­no­as­taan ku­vit­te­lee saa­van­sa lää­ket­tä, kut­su­taan ver­tai­lu- tai kont­rol­li­ryh­mäk­si ja heil­le an­net­ta­vaa lää­ket­tä lume-lääk­keek­si.

Lume­lää­ke on te­ho­ton ja sil­lä py­ri­tään ai­no­as­taan kas­vat­ta­maan hen­ki­lön us­koa omaan pa­ran­tu­mi­seen­sa. Ti­las­tol­li­sen ana­lyy­sin käyt­tö koe­ryh­mien tu­lok­sia ana­ly­soi­ta­es­sa vaa­tii, ett­ei­vät ryh­mät saa olla he­te­ro­gee­ni­siä. Ver­tai­lu­ryh­män ih­mis­ten täy­tyy olla sa­man­lai­sia kuin koe­ryh­män­kin.

Tä­hän py­ri­tään va­lit­se­mal­la ih­mi­set ryh­miin sa­tun­nai­ses­ti. Kum­paan ryh­mään ku­kin po­ti­las kuu­luu voi­daan rat­kais­ta vaik­ka ko­lik­koa heit­tä­mäl­lä. Sen enem­pää po­ti­las kuin tut­ki­va lää­kä­ri­kään ei tie­dä, käy­te­tään­kö hoi­dos­sa oi­ke­aa vai lume­lää­ket­tä. Täl­lai­nen sa­tun­nais­tet­tu kak­sois­sok­ko­koe on joh­to­pää­tös­ten teon kan­nal­ta ihan­teel­li­nen.

Eri­tyi­ses­ti hoi­don tu­lok­sen ar­vi­oin­nis­sa on sok­kous tär­ke­ää, jol­loin sekä tut­ki­van lää­kä­rin että po­ti­laan odo­tuk­set saat­ta­vat oleel­li­ses­ti vai­kut­taa ko­keen lop­pu­tu­lok­seen. Psy­ko­lo­gi­nen mer­ki­tys on var­sin suu­ri. Ylei­ses­ti tie­de­tään, että yli 30 % leik­kaus­po­ti­lais­ta il­moit­taa leik­kaus­ki­pu­jen vä­hen­ty­vän lume­kipu­lääk­keen an­ta­mi­sen jäl­keen.

Lume­lääk­keen käyt­töön liit­tyy vai­kei­ta eet­ti­siä on­gel­mia. Po­ti­lai­den on hy­väk­syt­tä­vä ko­kee­seen osal­lis­tu­es­saan, että he sat­tu­man pe­rus­teel­la saat­ta­vat saa­da täy­sin vai­kut­ta­ma­ton­ta lää­ket­tä. Ti­lan­tees­sa, jos­sa po­ti­laal­la on tar­ve luot­taa hoi­ta­van lää­kä­rin tie­tä­myk­seen ja ky­kyi­hin, voi tut­ki­muk­sen tuo­ma sa­tun­nai­suus ja epä­var­muus tun­tua epä­oi­keu­den­mu­kai­sel­ta.

Ylei­ses­ti po­ti­lai­den osal­lis­tu­mis­ta lää­ke­tie­teel­li­seen tut­ki­muk­seen kan­na­te­taan, mut­ta omal­le koh­dal­le sat­tu­es­sa osal­lis­tu­mis­ha­luk­kuus ei enää ole­kaan niin sel­vää. Ha­luk­kuut­ta usein li­sää­vät lää­kä­rin esit­tä­mä toi­ve osal­lis­tu­mi­ses­ta, mah­dol­li­suus pääs­tä ko­kei­le­maan uut­ta lää­ket­tä sekä ti­lai­suus pääs­tä edis­tä­mään tut­ki­mus­ta. Ylei­nen kiel­täy­ty­mis­syy on hoi­toon liit­ty­vä epä­var­muus. Yk­sit­täi­sen po­ti­laan hy­vin­voin­ti on kui­ten­kin ase­tet­ta­va yh­teis­kun­nal­lis­ten tar­pei­den ylä­puo­lel­le ja klii­ni­siin tut­ki­muk­siin osal­lis­tu­vil­le on taat­ta­va pa­ras mah­dol­li­nen hoi­to.

Eräs lää­ke­tie­teen his­to­ri­an mer­kit­tä­vim­mis­tä kent­tä­ko­keis­ta oli po­li­o­lääk­keen tes­taa­mi­nen. USA koki en­sim­mäi­sen po­li­o­e­pi­de­mi­an vuon­na 1916 ja 40 vuo­den ai­ka­na tau­ti tart­tui sa­toi­hin tu­han­siin lap­siin. 1950-lu­vun alus­sa Tri J. Salkin ke­hit­ti ro­kot­teen, joka oli osoit­tau­tu­nut la­bo­ra­to­ri­o­ko­keis­sa tur­val­li­sek­si vas­ta-aine­tuo­tan­non käyn­nis­tä­jäk­si.

USA:n kan­san­ter­veys­lai­tos or­ga­ni­soi 1954 kent­tä­ko­keen Salkin po­li­o­lääk­keen tes­taa­mi­sel­le, jon­ka koh­tei­na oli­vat 1., 2., 3. luo­kan op­pi­laat. Kaik­ki­aan ko­kee­seen osal­lis­tui 2 mil­joo­naa las­ta, jois­ta 1/2 mil­joo­naa ro­ko­tet­tiin po­li­o­ro­kot­teel­la ja mil­joo­na osal­lis­tui lume­ryh­mään.

Ver­tai­lu­ryh­män lap­sil­le an­net­tiin ro­kot­teen si­jas­ta ruis­kee­na suo­la­liuos­ta. Lap­sis­ta puol­ta mil­joo­naa ei saa­nut ro­kot­taa van­hem­pien vaa­ti­muk­ses­ta. Eikö oli­si ol­lut riit­tä­vää tark­kail­la pel­käs­tään ro­ko­tet­tu­ja lap­sia il­man lume­ryh­män käyt­töä? Po­lio esiin­tyy aina epi­de­mi­oi­na, jo­ten po­li­o­ta­paus­ten luku­mää­rän las­ku ro­ko­tuk­sen jäl­keen saat­tai­si joh­tua epi­de­mi­an voi­man laan­tu­mi­ses­ta.

Jos kak­si ver­tai­lu­ryh­mää ol­tai­siin ja­et­tu ai­no­as­taan nii­hin lap­siin, joil­le ro­ko­tus saa­tiin an­taa ja nii­hin, joi­den van­hem­mat ei­vät sitä sal­li­neet, oli­si me­net­te­ly si­säl­tä­nyt va­ka­van vir­he­läh­teen. Alim­piin tulo­luok­kiin kuu­lu­vat van­hem­mat kiel­si­vät las­ten­sa ro­kot­ta­mi­sen her­kem­min kuin ylim­piin tulo­luok­kiin kuu­lu­vat van­hem­mat.

Ylim­pien tulo­luok­kien lap­set kui­ten­kin sai­ras­tui­vat alim­pien tulo­luok­kien lap­sia hel­pom­min po­li­oon. Alim­pien tulo­luok­kien lap­set sai­vat var­hais­lap­suu­des­saan epä­hy­gi­ee­ni­sis­sä olois­sa hel­poim­min le­vi­ä­vän po­li­on, joka oli lä­hes oi­ree­ton. Tämä kui­ten­kin riit­ti käyn­nis­tä­mään ke­hos­sa vas­ta- ai­nei­den tuo­tan­non po­li­on va­ka­vam­pia muo­to­ja vas­taan.

Sekä koe- että lume­ryh­mään py­rit­tiin löy­tä­mään so­si­aa­li­sel­ta taus­tal­taan, ro­dul­taan, suku­puo­lel­taan ja muil­ta fyy­si­sil­tä omi­nai­suuk­sil­taan sa­man­kal­tai­set koe­hen­ki­löt. Koe suo­ri­tet­tiin sa­tun­nais­tet­tu­na kak­sois­sok­ko­ko­kee­na. Ny­ky­ään kaik­ki lap­set ro­ko­te­taan po­li­o­ta vas­taan.